W badaniach klinicznych mogą wziąć udział osoby, które spełniają określone kryteria medyczne, specyficzne dla każdego badania klinicznego. Przy dokonywaniu kwalifikacji pacjenta, pod uwagę brane są informacje o jego stanie zdrowia, przebytych chorobach i ich leczeniu. Lekarz, który prowadzi badania ma obowiązek przedstawić pacjentowi informacje o jego przebiegu, możliwych korzyściach i ewentualnych wątpliwościach, a także o alternatywnych, dostępnych aktualnie metodach leczenia danej choroby. Pacjent ma prawo w każdej chwili i na każdym etapie badania klinicznego wycofać się z udziału w nim, nie tracąc przy tym prawa do korzystania ze standardowej opieki zdrowotnej.
W badaniach klinicznych ogromny nacisk kładzie się na bezpieczeństwo pacjenta i zabezpieczenie jego praw. Badania kliniczne muszą być prowadzone zgodnie z wytycznymi Good Clinical Practice, w skrócie GCP, czyli Dobrej Praktyki Klinicznej, obowiązującym prawem, najlepszą wiedzą medyczną, czy protokołem badania.
Wszystkie badania przeprowadzane są pod ścisłym nadzorem odpowiednich instytucji, w Polsce są to Komisja Bioetyczna oraz Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych i zgodnie z określonymi, restrykcyjnymi procedurami. Zanim dany lek lub terapia zostaną zarejestrowane, czyli wprowadzone do powszechnego stosowania, grono doświadczonych specjalistów prowadzi badania kliniczne z udziałem pacjentów, podczas których ocenia się skuteczność i bezpieczeństwo badanego produktu oraz ustala się najskuteczniejsze i najbezpieczniejsze dawki tego produktu dla określonych grup pacjentów.
Oprócz dostępu do innowacyjnych terapii, badania kliniczne mają dodatkową korzyść dla pacjenta, za każdym razem poprzedzone są serią badań przesiewowych i diagnostycznych, czasami ujawniając schorzenia, które w innych okolicznościach nie zostałyby wykryte.