Zanim nowa substancja trafi do rąk lekarzy jako zarejestrowany na rynku lek i zacznie być szeroko stosowana w codziennej praktyce medycznej, musi przejść wszechstronne testy laboratoryjne, badania przedkliniczne i trzy fazy badań klinicznych z udziałem ludzi.
Badania kliniczne to badania naukowe prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa leków. Bez badań klinicznych nie byłoby nowych terapii, a nasza wiedza na temat chorób i sposobów ich leczenia byłaby zdecydowanie mniejsza. Badania kliniczne są regulowane prawem a ich przeprowadzenie wymaga zgody właściwych urzędów, w Polsce to Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych – w skrócie URPL oraz pozytywnej opinii niezależnej Komisji Bioetycznej, która opiniuje projekty badań klinicznych pod względem etycznym i naukowym oraz prowadzi nadzór nad przebiegiem badań. Podstawowym zadaniem komisji bioetycznej jest zapewnienie ochrony praw osób uczestniczących w badaniu oraz nadzór nad bezpieczeństwem i respektowaniem praw pacjenta.
Badania kliniczne prowadzone jest zgodnie z protokołem badania, który przed jego rozpoczęciem jest zatwierdzany przez polską Komisję Bioetyczną oraz Ministerstwo Zdrowia.
Komisja Bioetyczna jest niezależną instytucją opiniująca i kontrolująca projekty badań klinicznych stworzoną w celu zapewnienia właściwej ochrony godności ludzkiej podczas prowadzenia badań. Komisja Bioetyczna sprawdza zasadność, wykonalność i plan badania klinicznego, analizę przewidywanych korzyści i ryzyka, poprawność protokołu badania klinicznego.
Protokół badania klinicznego to dokument opisujący cele, plan, metodologię, planowane obliczenia statystyczne i organizację przebiegu badania klinicznego. Określa jacy pacjenci mogą brać udział w badaniu oraz jakie choroby czy przyjmowane leki nie pozwalają na zakwalifikowanie się do niego. Lekarz proponujący udział w badaniu powinien brać pod uwagę sytuację pacjenta, bez wywierania żadnego wpływu, szanując jego wolę i wybór.
Przez cały czas badania klinicznego pacjenci są pod opieką lekarzy i pielęgniarek, którzy dokładnie przestrzegają dawkowania leków, obserwują reakcje na podawany preparat i zapewniają natychmiastowy kontakt.